导读：加州生物制药公司, 纳斯达克上市的Sangamore Biosciences（SAMG即将获得美国和潜在的全世界独家专利，对CD19嵌合抗原受体（CAR）进行基因组编辑，来治疗癌症，尤其是来源B细胞的血液癌患者。

       加州生物制药公司, 纳斯达克上市的Sangamore Biosciences（SAMG即将获得美国和潜在的全世界独家专利，对CD19嵌合抗原受体（CAR）进行基因组编辑，来治疗癌症，尤其是来源B细胞的血液癌患者。

       根据美国国立健康研究所（NIH）9月7日发布的通告，这个发明覆盖一种抗CD19嵌合抗原受体（CAR），并使用CAR治疗有CD19抗体表达的癌症，包括B细胞恶性肿瘤。

       至于提议的专利授权，这个发明所涉及的CAR将被整合到基因组编辑的异体T细胞（其中T细胞的供体和受体属于不同人），从而产生抗CD19 CAR表达的基因编辑同种异体T细胞，并将被引入到癌症患者治疗肿瘤。

       CD19是一些类型的癌症细胞的优先表达细胞表面抗原，尤其是B细胞来源的癌症，如非霍奇金氏白血病（NHL），急性淋巴细胞白血病（ALL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。

       这种技术的抗CD19的CAR含有以下特点：

       （1）特异性结合CD19和可激活的T细胞的细胞毒性功能（antigen recognition sequences that bind specifically to CD19）

       （2）抗原识别序列信令结构（signaling domains that can activate the cytotoxic functions of a T cell）

       此外， 上述的抗CD19 CAR可以结合到基因编辑的同种异体T细胞; 从那里，抗CD19 CAR表达的基因编辑的同种异体T细胞被挑选，放大和再引入患者。

       一旦抗CD19 CAR表达的基因组编辑的同种异体T细胞导入患者体内，T细胞可以选择性地通过其抗原来识别CD19表达的癌细胞，从而激活T细胞通过其信号域，选择性杀死癌细胞。

       通过这种机制的行动，在一个CAR的选择性，使T细胞杀死癌细胞的同时留下健康的细胞不受损害。这个治疗策略由于对细胞的较少的非特异性杀伤，可导致较少的副作用。

       位于加州里士满的Sangamore公司获得美国临时专利申请62/006313，申请日为2014年6月2日，题目为“嵌合抗原受体靶向的CD-19”;和专利局PCT的专利申请PCT / US2015 / 033473，申请日为2015年6月1日，题目为“嵌合抗原受体靶向的CD-19”。

       NIH还说，这个独家授权范围可能是全世界，利用可能仅限于以下使用的专利许可权利（Licensed Patent Rights）：

       “单特异性抗CD19嵌合抗原受体（CAR）进入基因组编辑，以及同种异体T细胞（T细胞的供体和受体是不同的个人）的整合，其中该单特异性CAR至少具有：（1）互补决定区（CDR）的抗CD19 47G4抗体序列;和（b）T细胞信号传导域，用于CD19表达的恶性肿瘤的预防和治疗。”

       这个独家授权将附有上市专利权，并遵守美国专利条款及35 U.S.C.条款209和37 CFR条款，404.7。

       NIH说，除非在此发表的通告后15天内，即在9月22日或以前，美国国立卫生研究院收到书面证据和论点表示异议，否则，准独家授权将被允许授予。

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