LGS是一种罕见的儿童疾病，发病峰期通常在3岁至5岁之间。LGS患者通常有多种类型的癫痫发作：包括强直发作、不典型失神发作、失张力发作以及肌阵挛发作。多种形式的癫痫发作都可以导致癫痫性倒地（猝倒发作）。猝倒易导致反复的外伤，如鼻部和牙齿严重损伤。耐药性也是LGS患者面临的主要难题之一。多数LGS患儿经历某种程度的智力功能损伤，以及发育迟缓和行为紊乱。

 

       GW Pharmaceuticals公司成立于1998年，利用其专有的大麻产品平台，在广泛疾病领域致力于发现、开发和市场化创新疗法。GW曾经成功开发了世界上第一个植物源性大麻处方药物Sativex，它被批准用于多发性硬化症引起的痉挛治疗。

 

 

▲SATIVEX是世界上获批的首个植物源性大麻处方药物（图片来源：福布斯）

 

       Epidiolex是目前GW公司研发的主要候选药物，该口服药物制剂被发展用于治疗一些罕见的儿童期癫痫疾病。自2007年以来，GW已进行了广泛的大麻治疗癫痫的临床前研究，在各种体外和体内模型中，研究结果表明大麻可显着抗痫和抗惊厥活性；在动物急性癫痫模型中有效减少癫痫发作。迄今为止，GW已经从FDA获得多个针对Epidiolex的孤儿药资格认定，包括Dravet综合征、LGS、结节性硬化症和婴儿痉挛症。此外，GW还获得了FDA的快速通道资格认定，使用Epidiolex治疗Dravet综合征。

 

       在临床治疗期间，一组LGS患者每天服用体重每公斤20微克的Epidiolex，与安慰剂相比（17％），接受治疗的患者每月猝倒发作率下降了42％（p= 0.0047），10微克剂量组的患者的猝倒发作率则下降了37％（p = 0.0016）。试验参与者的平均年龄为16岁（30％为18岁或以上）。Epidiolex在本试验中显示了普遍良好耐受性。

 

       GW的首席执行官Justin Gover先生说道：“我们很高兴宣布，这第二个LGS癫痫发作3期试验取得成功，大量有力证据显示了Epidiolex的疗效和安全性。这个最新试验也表明Epidiolex具有的有效剂量范围，允许灵活性的剂量来解决病人的个体需要。这些令人瞩目的成果使我们比以往任何时候都更加坚定，必将把这个重要的创新药物提供给那些难治性儿童期发病的癫痫病人。”

 

       基于这些及先前的良好试验结果，GW预计在2017年上半年向美国FDA提交新药申请（NDA）。

 

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