还记得去年"冰桶挑战"吗？在当时"渐冻症"这一罕见病被广为传之，罕见病患者的人权、健康权及卫生服务利用的公平性等问题逐渐为社会所关注，孤儿药(也称罕用药)也随之开始纳入公众视野。

             自今年11月药改浪潮一波一波的袭来，一直在关注食药总局对孤儿药这块能否给出利好政策及良性诱导，只有在11月13日的《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见（征求意见稿）》中提到，"防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病和罕见病等疾病的创新药注册申请"可加快临床审批，虽然这是首次将罕见病列入快审通道，但并未给出罕见病的明确定义以及实施方案等关键信息，"月亮孩子"、"瓷娃娃"等这些从出生就无时不刻承受痛苦的孩子，不知何时才能得到人间的大爱！

罕见病应被关注，孤儿药应大力发展

             最近，医药行业正在经历各种动荡，这个"造假"，那个"立案"，出台各种《意见》、《公告》，好不容易在上月13日的《征求意见稿》中搜到了"罕见病"三个字，可貌似再无后文。我国的罕见病患者约有千万之多，拥有较大的孤儿药需求。罕见病绝大部分属于先天性、慢性病，流行率很低、十分少见，但却常常危及生命，如白化病、肢端肥大症、苯丙酮尿症等。先天不足往往让人无可奈何，可后天"无术"甚至 "无情"却让人更加痛心。此话怎讲呢？我们知道罕见病所对应的孤儿药在我国发展迟滞，虽然国内研发滞后但国外有些孤儿药已经上市销售，进口不就解决问题了吗！可令人悲伤的是由于政策原因（1.进口孤儿药若想在国内上市其临床试验相对较难 2.上市后国内购买力不足，因为大部分孤儿药未纳入医保），许多孤儿药并没有进入国内市场（如黏多糖症、庞贝氏症所对应的孤儿药），不但"用不起"甚至"买不到"！

在我国为何孤儿药不被企业or科研机构所青睐 

          先让我们看看企业爱做什么类型的药物，癌症、心脑血管类首当其冲。为什么呢？是因为其是危害人类健康的几大杀手吗！别傻了，对于企业来说，最关心的是品种能否带来利益。

           "无利可图"可以说是孤儿药研发迟滞最简单粗暴的原因。众所周知，一个1类新药的上市不但会消耗数以亿计的成本，而且还得加上天上掉馅饼的运气，即使是仿制药，从立项研发到最后的生产上市，也会花费数百万、千万RMB。如果上市后利润达不到投入的成本，这样的品种自然不会被企业所青睐，毕竟企业是需要盈利的。一种孤儿药所对应的患者有限，且孤儿药的价格往往较高，一次服药就可能花费上万元，一年的费用多达上百万，普通家庭根本无法承担，购买力自然会成为问题，如果政府不出台政策引导，让制药企业愿意砸钱在这上面根本不现实。

            "科研热情不高"可能也是孤儿药研发缓慢的原因之一。近十年，癌症、心脑血管等严重影响全人类生命健康的疾病一直是药物研发的热点，而孤儿药正如其名，被冷落、被丢弃，"爱心人士"少之又少。我国肿瘤专科医院约有150家左右，心脑血管类几乎在每所三甲医院都占有较大比例，而与罕见病相关的医学会才只有4个。如果说企业放弃研发"孤儿药"是因为无利可图，那么，科研院所和高校为什么不搞这类基础研究呢？研发实力不够是一个方面，而由于我国长期以来对罕见病的"冷漠"更似乎成为了一种风气，让大家提不起精神，而为数不多的学者、导师从事孤儿药的开发。

如何提升孤儿药研发热情

            首先，如果不是发自内心的想去发展罕见病-孤儿药事业，我国很难会在这方面有"质的变化"。让更多的人去了解罕见病，关爱罕见病病人，多看一眼那些孩子可怜无辜的双眸。全社会努力让政府听到人们的呼声，形成一股与病魔做持久战的意志，而不是"冰桶挑战"的短期跟风，完成我们作为一个公民所能完成的责任和义务。

            与此同时，孤儿药的研发应由政府来牵头（毕竟宏观的东西需要政府来制定），实施单位以大型制药公司为主。目前我国虽然新药研发实力不够，但仿制药的研发相对比较成熟（当然了，规范性还不足），即使短期内做不出新药，但那些国外有而国内买不到的罕用药，高仿一下还是没问题的。只要国家出台利好政策，让企业有利可图，相信制药公司还是愿意在盈利的前提下为人类健康事业做出贡献的。

            而政府不能总是"鼓励鼓励再鼓励"，假如来个一条龙奖励政策，效果绝对不一样。其实，主要就是解决"政策"和"资金"的问题。政策方面，开设"绿色注册审批通道"，由13日的《征求意见稿》可以看出国家应该会在这方面逐步实施；给予上市后的"垄断权、定价权"，这虽然听起来似乎资本主义性质很强，但为了使我国罕见病-孤儿药方面快速发展，先把资本主义好的东西拿过来借鉴一下，解决我国无药可买的状况还是值得的。资金方面，在前期给予一定的基金来鼓励研发，待产品完成临床前药学内容进入临床试验再给予一定的资助，尽可能的缩减企业研发成本，品种上市后在税收方面进行减免并将罕见病-孤儿药全部纳入医保来缓解患者有药而无力购买的情况。政府在我国孤儿药发展的前期需舍得投入，良性诱导，才可弥补我国罕见病-孤儿药市场的空白，让罕见病患者得到更多的关爱。

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